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在将基因疗法从实验室推向临床的过程中，研究人员面临的最大问题之一是，缺乏可用于开发和测试新疗法的有效临床前模型。例如在疗法可在患者身上进行试验之前，进行具有生物学相关性和临床预测性的实验室测试。测试模型必须忠实地再现人类的生理状况和复杂的组织结构，这样它们才能准确地预测患者接受治疗时的结果。

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